【“慢天使”的希望:临床研究再证脐带血治疗脑瘫安全有效】

  • 日期:09-29
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脑瘫是一种常见的残疾,通常是由分娩前或分娩期间发生的脑损伤引起的。脑瘫患儿也被称为“慢天使”。

在美国有750,000例脑瘫患儿,患病率约为2.5‰。日本的脑瘫患病率为1.5‰,丹麦为2.08,挪威为2.34,英国为1.8-5。中国0-6岁儿童的脑瘫患病率为1.8-4‰,并且以每年46,000的速度增长。有报道说,中国大约有7.7-170万脑瘫患者。

普通脑瘫占产前因素的15-20%,围产期因素占60-70%,产后因素占15-20%。窒息,低出生体重和重度黄疸是脑性瘫痪的三个主要原因。

许多人认为,随着医学的不断发展和社会的不断进步,应减少脑瘫的发生。实际上,由于医学的进步,更多的早产儿和低体重儿童得以存活,并且随着产妇年龄的增加,中国脑瘫的发病率并未下降。

脑瘫的主要症状包括:运动发育不良,肌张力异常,姿势异常和神经反射异常。

脑瘫根据严重程度分为轻度,中度,重度或无症状。根据运动障碍的性质,分为痰型和非痰型。根据总运动功能评估的结果,分为1-5个等级;四肢分为单痰,偏瘫,双痰和四肢瘫痪。

尽管已经出现了多种新技术来帮助脑瘫患者,但脑瘫仍主要依靠康复治疗,大多数患者也需要手术治疗。

脐带血治疗脑瘫:“慢天使”的新希望

近年来,脐带血在脑瘫等神经系统疾病的治疗中取得了一定的成果,为这种疾病的治疗提供了新的方法。

2018年4月,西安交通大学医学院神经生物学研究所的陆海霞教授发表了一项关于细胞移植的研究:一种随机,安慰剂控制的脐血干细胞输注疗法。儿童脑性瘫痪的临床研究表明,脐带血治疗组的症状改善明显优于对照组。

这项临床研究招募了54名儿童,平均分为两组。治疗组的27名患者在一个月内接受了四次脐带血干细胞输注(单细胞体积为5x10 ^ 7,相隔7天),而对照组的27例输注了0.9%的盐水。两组都同时接受了基本康复。

完成输液治疗后,在3、6、12和24个月时对54名儿童进行了随访。

表1临床试验开始时的患者统计数据

从表1中可以看出,脐带血治疗组和对照组之间的入组是平衡的。

无论孩子的平均年龄和不同年龄组的分布,出生体重,早产儿的比例,男性的比例以及在临床试验之前接受康复治疗的儿童的比例,两组之间无显着差异。区别。

表2不良事件记录

不良事件是在受试者进行治疗或研究时发生的不可预见的医学事件,不一定与所使用的药物或治疗有因果关系。

从该临床试验的不良事件记录来看,两组中发生的大多数不良事件均为轻度,无严重不良事件,并且输血治疗脑瘫是安全的。

图1运动功能总评分的改善

总运动功能测试评分(GMFM-88)的结果显示,脐带血治疗组明显优于对照组,并且在4次就诊时差异显着。

图2综合功能评分子项改进

综合功能评分子项目的结果还得出结论,脐带血治疗组的自我护理能力,社交适应性,语言能力,运动能力和认知能力比安慰剂对照组有更大的改善。随着时间的流逝,存在进一步扩大差距的趋势。

除了GMFM-88和CFA得分显着提高外,研究人员还观察到脑电图本底活动减少的患者接受脐血输注后弥散性慢波活动减少。

总的来说,陆海霞教授的两年临床试验证实,脐带血干细胞对脑瘫是安全的,而且效果非常显着。脐带血在脑瘫等疾病领域的应用前景值得我们期待。

事实上,国外有大量类似的研究。仅在美国国立卫生研究院临床试验数据库(clinicaltrial.gov)上注册了19项脐带血治疗脑瘫的临床试验。

美国杜克大学Robertson临床和转化细胞治疗项目的首席医学官兼科学家Joanne Kurtzberg一直是脐带血应用领域的先驱,她主持了一项自体脐带血治疗脑瘫的临床试验。(ClinicalTrials注册号:NCT)

红色:低剂量组;蓝色:高剂量组

治疗1年后A:GMFM-66 改变,B:PDMS-2 改变,C:大脑连接改变

同样为期两年的这项临床试验结果显示,脑瘫患儿的改善情况与脐带血输注剂量存在一定关系。剂量超过每公斤2.5x10^7的受试者,静脉输注自体脐带血一年后的恢复情况超出了预期,运动功能获得改善。

而吕海侠教授的这项研究中,脐带血治疗组输注了4次,脐带血干细胞的细胞量合计达到2x10^8,剂量也更接近于Kurtzberg教授所开展研究中的高剂量组。

此次临床研究,如果研究者能再将年龄因素、接受治疗时的体重因素结合分析,也许将对其他学者的研究更有启发作用。

美国一位10岁的脑瘫患儿Patrick在接受了自体脐带血干细胞治疗后,成功的恢复了健康。他所参加的正是Kurtzberg教授的这项临床研究。

通过大量的临床研究已经证明,脐带血干细胞治疗脑瘫是安全且有效的。随着医学的发展,我们相信脐带血干细胞在脑瘫中的应用还可以更加完善,比如通过优化治疗策略、结合其他新技术,进一步提高脑瘫患儿的康复程度。

让每一个来到人间的天使不再有缺憾,是我们的梦想。

“慢天使”的翅膀,需要医学界的共同努力。

通讯员 徐秀婷

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